钟桂生作了题为“基因递送工具的开发以及在治疗疾病中的应用”的报告，介绍了其课题组如何发展和优化新型腺相关病毒（AAV)，开发基因治疗在耳聋、视觉遗传性疾病以及神经系统疾病领域的应用。重点介绍了基因治疗人类疾病耳聋的最新研究进展，结合病毒改造、分子生物学、单分子成像、超分辨显微成像、电生理等方法具体研究耳蜗的结构和功能。平渊作了题为“基因编辑生物大分子的递送与治疗”的报告，介绍了其课题组运用化学、分子生物学、医学等方面的背景知识及交叉手段，以临床问题导向为基础，着重研究基因编辑生物大分子递送载体的化学结构设计、靶向递送与智能响应编辑、疾病疗效与安全性。研究结果为设计和构建具有临床转化价值的高效低毒的基因治疗递送载体提供了新思路和新途径。 

　　基因治疗作为一种新兴治疗技术，为人类诸多重大疾病做出了贡献。参会人员围绕机制研究和治疗应用方面进行了交流，通过此次报告开拓了参会人员的科研思维，拓宽了研究思路。本次活动为灵长类动物基因编辑技术应用的跨所交叉合作搭建了良好的交流平台，促进所内所外用户依托设施平台，开展实质性科技合作具有很好的作用。 

与会专家作报告 

会议现场

人员合影